FDA认定脐带血治疗白血病为突破性疗法

对于很多高风险血癌患者来说，骨髓移植是目前唯一可行的治疗方法。但是，骨髓移植需要患者能够找到与他们完全匹配的捐献者。这并不是一件容易做到的事。很多患者因无法及时找到与他们匹配的捐献者，导致移植患者中仅有50%的患者能够接受骨髓移植。

日前，位于以色列耶路撒冷的Gamida细胞公司宣布，该公司的主打产品NiCord获得美国美国食品药品监督管理局(FDA)授予的突破性疗法认定。该公司的NiCord是一种利用脐带血的创新细胞移植方法，能够替代骨髓移植来治疗那些高风险血癌(包括白血病和淋巴癌)患者。

脐带血是产妇生产时胎儿娩出断脐后从脐静脉中提取的残留在脐带和胎盘中的血液。脐带血采集是在新生儿娩出后，胎盘脐带与胎儿完全分离以后进行的，因此对小婴儿没有任何不良影响。如果脐带血在出生之时不采集，那么就会随着脐带胎盘一起被当作医疗废物处理而丢弃。

近30年来的医学实践表明，脐带血富含造血干细胞。而造血干细胞具有良好的分化增殖能力，可以分化成红细胞、白细胞和血小板等各种细胞，具有重建血液和免疫系统的功能，可用于治疗相关疾病的造血干细胞移植。根据美国纽约血液中心(NYBC)的数据统计，在美国,脐血治疗病种已达80多种。

NiCord 运用Gamida 细胞公司独创的NAM技术平台将脐带血中的细胞在体外培养增殖获得的细胞移植组织，这种组织含有丰富的干细胞、祖细胞和调节免疫功能的髓样树突出状细胞。Gamida 细胞公司独创的NAM技术平台利用在细胞培养液中加入烟酰胺来保持这些细胞在体外培养时不会丢失原来的生理功能，使它们在植入患者体内后更好地发挥作用，可以代替骨髓移植来治疗那些患有高风险血癌，又找不到与自己匹配的捐献者的患者。

目前正在进行中的临床1/2期试验结果表明，NiCord与普通脐带血细胞移植相比在很多临床指标上有显着改善。例如植入成功率更高，植入的细胞可以更快生成中性粒细胞和血小板，植入细胞的有效期更长，患者因为移植手术而被感染的机会降低等等。Gamida Cell 公司计划将于今年末开始为NiCord的临床3期试验注册病人。

Gamida 细胞公司的总裁兼CEO耶尔马戈林博士表示，我们很高兴FDA认同NiCord在解决骨髓移植中未被满足的临床需求方面的潜力，Gamida 细胞公司将于FDA精诚合作，为能尽早将这项重要的疗法带给患者打下坚实基础，为NiCord最终市场化继续努力。

据悉，处于研发阶段的“新药”如若获得美国FDA“突破性疗法”的认定，往往预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。美国FDA自实施“突破性疗法”认定政策至今，已有众多新药从中获益，该政策的实施加速了美国FDA对具有一定“特殊条件”的研究中的药物上市。突破性疗法认定将帮助该公司在开发NiCord过程中得到更多来自FDA的指导，从而加快产品的研发速度。